去年年底,中國科學院生物化學與細胞生物學研究所的周斌團隊與交通大學國際婦幼保健院的黃荷鳳團隊在Circulation期刊上發(fā)表了題為“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia”的文章,發(fā)現(xiàn)利用AAV-CRISPR/Cas9系統(tǒng)對攜帶可導致家族性高膽固醇血癥(FH)的致病Ldlr突變小鼠進行LDLR基因校正,能夠部分地修復低密度脂蛋白受體(LDLR)表達并有效改善LDLR突變體中的動脈粥樣硬化,為FH患者的治療提供潛在的治療方法。